闻不同或将治疗疗法突变创要一种丨科基因疾病

介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，种疗使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），法或能够将长达数千碱基的将治DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，纠正大多数已知的同基致病突变。先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的因突DNA片段，在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的变疾病丨高效位点特异性整合，

▲PASSIGE概述。科创《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，种疗可以将整个基因精准插入到细胞DNA的法或指定位置，在突变基因的将治位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的同基DNA片段。无论其致病基因突变是因突什么，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的变疾病丨最新研究，在最新的科创研究成果中，图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是种疗先导编辑（Prime Editing，在不产生DNA双链断裂的情况下，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的基因编辑系统，将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，单次转染的整合效率为6.8%。结合先导编辑，则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，

2021年12月，研究团队提升了PASSIGE的编辑效率，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，一种基因编辑技术）的“升级版”。则是基因编辑的长期目标。

PASSIGE基因编辑系统，即可治疗不同基因突变引发的疾病，研究人员开

无需针对每种突变进行修改。均可产生疗效，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，

同时，

6月10日，刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，